中国细胞与基因疗法研发趋势

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7月31日，国家药监局药品审评中心（CDE）联合清华大学团队撰写的一篇文章在Nature Reviews Drug Discovery期刊上发表。该文章总结了近八年来CGT（细胞与基因疗法）领域的发展趋势。

政策赋能与监管创新

在激励政策和监管部门的支持下，中国已成为全球CGT领域日益重要的参与者。除此之外，中国还继续优化外商投资环境以鼓励CGT领域的国际合作。药品监管方面，国家药监局（NMPA）在2019年5月启动了药品监管科学行动计划，制定了一批监管政策、审评技术规范指南、检查检验评价技术、技术标准等，其中包括CGT产品技术评价与监管体系研究项目。为此，CDE发布了详细的技术指导原则，涵盖过去5年CGT领域发展的关键方面，包括化学、生产和质量控制（CMC）、非临床研究、临床药理学研究和临床研究。

中国CGT产品IND概况

统计数据显示，截至2025年第?季度，CDE共受理了765份CGT产品新药研究（IND）申请，其中CAR-T细胞疗法、干细胞疗法和基因疗法占大多数。

在这765份IND申请中，553份已获得批准，余下214份未通过。

拒批的常见原因包括：

1）科学依据不充分，例如作用机制不明确或目标人群的临床需求不清晰；

2）递交的初始材料不合法或不合伦理；

3）现有药物或非临床数据不足以支持开展临床试验；

4）在IIT（研究者发起的试验）中发现安全性问题；

5）在联合治疗应用中，拟议适应症或剂量方案与已批准产品的说明书不符。

CDE已发布的CGT产品指导原则

统计截至2025年6月30日

2017-2025年中国CGT产品的IND申请趋势

不过，IND申请终止数量呈现出下降趋势，这反映出支持性数据的质量有所提高，以及CDE指导原则和pre-IND流程也提供了助益，这些都将有助于在未来提供更支持CGT开发的环境。

在研CGT产品进度及特点

总体而言，CAR-T细胞疗法在所有CGT药物中开发进度最快。数据显示，近八年CAR-T细胞疗法在中国已开展72项探索性临床试验、15项验证性临床试验，已递交7项新药上市申请（NDA），已批准9项NDA。此外，还有45份CAR-T细胞疗法的IND申请已获批准，但尚未启动临床试验。

2017-2025年中国CGT产品IND申请及临床试验启动状态

中国在研CGT产品的开发状态

干细胞疗法的临床开发活跃度仅次于CAR-T细胞疗法。数据显示，44份干细胞疗法的IND申请已获批准，87项干细胞疗法的探索性试验正在开展，3项干细胞疗法的验证性试验正在开展，1款产品已获批上市（即用于治疗移植物抗宿主病的艾米迈托赛）。

基因疗法赛道也相当活跃，目前已有55项探索性试验启动、7项确证性试验启动、2款药物递交NDA以及1款产品获批上市（即用于治疗B型血友病的波哌达可基）。

常见的三大类CGT药物的适应症和靶点分析

在适应症及靶点方面，在针对血液瘤的体细胞疗法中，靶向在B细胞上表达的靶点最为常见，例如CD19和BCMA，多靶点体细胞疗法正在探索中。

干细胞疗法的应用范围较广，其应用取决于不同干细胞类型的具体功能特性差异。基因疗法则主要针对罕见遗传疾病，包括血友病、遗传性视网膜疾病、脊髓性肌萎缩症和先天性代谢缺陷。

长期以来，企业在推动细胞与基因疗法发展中扮演着关键角色，作为行业技术创新的代表，赛德特生物在抗实体瘤细胞治疗领域取得显著进展：已获得3个IND批件，其中预防肺癌术后复发的SDTM001管线已进入Ι期多中心临床，预防肝癌术后复发的SDT-T001管线迈入Ⅱ期多中心临床，具有良好的临床应用前景。

中国细胞与基因疗法的蓬勃发展，离不开监管政策的支持、科研人员的努力以及企业的积极投入。

展望未来，随着技术的不断突破、临床试验的持续推进以及产品的陆续上市，细胞与基因疗法有望为更多患者带来治愈的希望，推动我国乃至全球医学事业迈向新的高度。

参考资料：

[1]Trends in the development of cellular and gene therapy in China. Nature Reviews Drug Discovery. 2025.//www.nature.com/articles/d41573-025-00126-7

[2]//www.gov.cn/xinwen/2019-05/02/content_5388253.htm

[3]《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》. 国办发[2024] 53号. 2025.